Wissenschaftliche Terminologie

Endogen bedeutet: innerhalb des betrachteten Organismus oder Systems entstanden. Exogen bedeutet: von außerhalb dieses Systems stammend oder ihm zugeführt. Welche Seite „außen“ ist, hängt davon ab, wie das System abgegrenzt wird.

Beispiel: Ein körpereigen gebildetes Peptid ist endogen; ein von außen in ein Versuchssystem eingebrachtes Peptid ist dort exogen.

Ein Molekül, aus dem durch einen oder mehrere chemische oder enzymatische Schritte ein anderes Molekül entsteht. Der Begriff sagt allein noch nicht aus, ob der Vorläufer inaktiv ist.

Beispiel: Proinsulin ist ein Vorläufer, aus dem bei der Reifung Insulin und C‑Peptid hervorgehen.

Ein Molekül, das an ein bestimmtes Zielmolekül, zum Beispiel einen Rezeptor, bindet. Bindung allein bedeutet nicht zwingend, dass der Ligand das Ziel aktiviert oder eine bestimmte Zellantwort auslöst.

Beschreibt, wie begünstigt die Bindung eines Liganden an sein Ziel ist. In einem einfachen Bindungsmodell bedeutet ein niedrigerer Dissoziationskonstanten-Wert (K₍d₎) eine höhere Affinität. Affinität beschreibt Bindung, nicht die Größe der Wirkung.

Beschreibt, in welchem Maß ein Molekül ein Ziel gegenüber anderen möglichen Zielen bevorzugt. Sie ist relativ und kann sich mit Konzentration, Testsystem und den verglichenen Zielen verändern; absolute Selektivität sollte nicht vorausgesetzt werden.

Die Menge oder Konzentration, die nötig ist, um einen festgelegten Effekt zu erreichen. Eine höhere Potenz heißt: Für denselben Vergleichseffekt wird weniger benötigt. Häufig dient die EC₅₀ als Maß; sie ist die Konzentration für die Hälfte des im jeweiligen Test erreichbaren Maximaleffekts.

In der Pharmakologie bezeichnet Wirksamkeit hier den maximal erreichbaren Effekt eines Moleküls in einem festgelegten System und Messverfahren. Sie wird oft als Eₘₐₓ beschrieben und ist nicht dasselbe wie klinischer Nutzen bei Menschen.

Potenz sagt, wie viel für einen bestimmten Effekt benötigt wird; Wirksamkeit sagt, wie groß der maximal erreichbare Effekt ist. Ein Molekül kann also potenter sein, ohne einen höheren Maximaleffekt zu erreichen.

Beispiel: In einer Dosis-Wirkungs-Grafik liegt die Kurve eines potenteren Moleküls weiter links; ihre Höhe zeigt dagegen den maximalen Effekt.

Der Zusammenhang zwischen der verabreichten Dosis und einer gemessenen Wirkung. Er kann je nach Molekül, untersuchtem System und Messgröße unterschiedlich aussehen; eine Verdoppelung der Dosis muss die Wirkung nicht verdoppeln.

Die Zeit, in der eine festgelegte Konzentration – häufig im Plasma – während einer bestimmten Phase des Konzentrationsverlaufs auf die Hälfte sinkt. Bei mehrphasigen Verläufen können verschiedene Halbwertszeiten beschrieben werden. Das ist nicht automatisch die Zeit, in der genau die Hälfte der gesamten Körpermenge verschwindet.

Beschreibt, wie schnell und in welchem Ausmaß ein Wirkstoff verfügbar wird. In der üblichen systemischen Betrachtung meint sie häufig den Anteil, der unverändert in den Kreislauf gelangt; die genaue Definition und Messgröße hängt jedoch vom Kontext und der Fragestellung ab.

Beispiel: Bei einem Vergleich mit intravenöser Gabe als Referenz wird die systemische Bioverfügbarkeit dieser Referenz üblicherweise mit 100 % angesetzt.

Pharmakokinetik (PK) beschreibt, wie sich ein Stoff im Körper über die Zeit verteilt und verändert – oft zusammengefasst als Aufnahme, Verteilung, Umwandlung und Ausscheidung. Pharmakodynamik (PD) beschreibt, welche biologischen Wirkungen der Stoff auslöst und wie diese mit seiner Konzentration zusammenhängen.

Beispiel: Kurz: PK beschreibt, was der Körper mit dem Stoff macht; PD beschreibt, was der Stoff im Körper bewirkt.

In vitro bezeichnet Untersuchungen außerhalb eines lebenden Organismus in einer kontrollierten Laborumgebung, etwa an Zellen. Ex vivo untersucht entnommene Zellen oder Gewebe außerhalb des Organismus. In vivo bedeutet, dass im lebenden Organismus untersucht wird.

Beispiel: Eine Zellkultur ist typischerweise in vitro; ein frisch entnommenes Gewebe kann ex vivo untersucht werden.

Forschung vor Studien am Menschen. Dazu können Untersuchungen an Zellen, Geweben und geeigneten Tiermodellen gehören. Ergebnisse aus solchen Modellen beantworten nicht automatisch, was bei Menschen geschieht.

Eine systematische Untersuchung, an der Menschen teilnehmen. Studien können zum Beispiel Interventionen prüfen oder Beobachtungsdaten erfassen. Ein klinischer Versuch ist eine enger gefasste Form, in der Interventionen prospektiv untersucht werden.

Eine Kontrollgruppe dient als Vergleich für eine untersuchte Gruppe und kann je nach Studiendesign eine Standardversorgung, eine andere Intervention oder ein Placebo erhalten. Ein Placebo ist eine Scheinbehandlung ohne den untersuchten Wirkstoff und damit eine mögliche, aber nicht die einzige Form der Kontrolle.

Eine im Studienplan festgelegte Messgröße, anhand derer Ergebnisse beurteilt werden. Endpunkte können beispielsweise ein klinisches Ereignis, ein Symptommaß oder ein Laborwert sein; ein Messwert ist nicht automatisch ein patientenrelevanter Nutzen.

Ein messbares Merkmal, das auf einen biologischen Vorgang, einen Krankheitsprozess oder eine Reaktion auf eine Einwirkung hinweisen kann. Ein Biomarker ist nicht automatisch ein validierter Ersatz für einen klinischen Endpunkt.

Ein Ergebnis gilt nach einer festgelegten statistischen Prüfung und Schwelle als statistisch auffällig. Ein p-Wert beschreibt, wie ungewöhnlich die beobachteten oder noch extremeren Daten unter einer angenommenen Nullhypothese wären – nicht die Wahrscheinlichkeit, dass diese Hypothese wahr ist.

Bezeichnet, ob Größe und Art eines Effekts im jeweiligen klinischen Zusammenhang bedeutsam sind, insbesondere mit Blick auf relevante Ergebnisse für Betroffene. Die Beurteilung hängt von Fragestellung und Kontext ab.

Die Begriffe beantworten unterschiedliche Fragen: Statistische Signifikanz betrifft die Einordnung eines Ergebnisses unter einem statistischen Modell; klinische Relevanz betrifft die Bedeutung der Effektgröße im Anwendungskontext. Statistische Signifikanz allein belegt daher keinen bedeutsamen klinischen Effekt. Umgekehrt beweist ein nicht signifikanter Test nicht, dass ein relevanter Effekt ausgeschlossen ist.